特别专题

生物治疗国家重点实验室

    生物治疗国家重点实验室的总体定位是将现代生物技术、临床医学、免疫学、药物学、纳米生物技术、化学、材料学等多学科进行交叉与融合,致力于人类重大疾病生物治疗的基础研究、应用基础研究、关键技术及产品研发,建设国内一流、国际知名的生物治疗实验室,促进医药生物技术的发展。目前,已建立了从基因发现到药物研发及临床治疗等一系列关键技术平台,如基因组学、蛋白质组学、模式生物(基因工程小鼠、斑马鱼与非洲爪蟾);生物技术药物、基因治疗、干细胞与组织工程、纳米生物技术、化学生物学、天然小分子药物、计算机辅助药物设计等药物研发关键技术平台;已建成了生物技术药物及天然药物的GMP中试生产车间、国家新药临床前评价中心和国家新药临床试验基地(生物治疗)。形成了以下5个主要研究方向:

    1. 肿瘤、感染性疾病等重大疾病生物治疗研究:重点研究针对肿瘤、感染性疾病(如肝炎、HIV、等)、心血管疾病、自身免疫疾病、呼吸系统疾病、遗传病等的生物治疗。

    2.功能基因组学及蛋白质组学研究:重点发展和完善基因组学、蛋白组 学和生物信息学的研究平台,结构生物学、表观遗传学、建立模式生物、基因敲除平台,重点进 行重要致病基因的克隆、鉴定及突变分析与基因多态性的研究;免疫应答分子机理研究;信号传导与细胞凋亡研究等,为人类重大疾病生物治疗奠定理论基础及提供新的靶分子。

     3.干细胞与组织工程研究:重点研究人胚胎干细胞、骨髓基质干细胞、造血干细胞、肌肉干细胞和脂肪干细胞等;研究工程化组织替代(包括骨、软骨、肌腱、皮肤、角膜)、消化及泌尿管道的再生与修复(主要采用工程化组织替代及诱导组织再生技术,重点是食管、膀胱、尿道、胆道);心脏病的治疗(包括心肌缺血的再生,组织工程人工心瓣,异位节律的重建,冠心病的补片材料)。

     4.化学生物学/化学基因组学及纳米生物技术研究:重点研究特异性小分子的设计与合成、小分子与大分子间的相互作用及生物活性、小分子靶向抗肿瘤药物的开发等;研究靶向式药物释放(微纳米)载体(膜)技术、可控降解药物胶囊材料与系统、研究靶向药物与新型给药系统。

     5.新药临床前评价和新药临床试验(生物治疗):主要开展的生物治疗 临床研究有造血干细胞移植、细胞因子治疗、抗体治疗以及多种生物化疗方案等。该研究中心作为国家新药临床试验基地,已承担了多项抗肿瘤生物技术新药的临床试验研究。


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